Šiandien „Italfarmaco S.p.A.“ pranešė, kad Europos vaistų agentūros (EVA) Žmonėms skirtų vaistų komitetas (ŽSVK) priėmė teigiamą nuomonę, kuria rekomenduoja suteikti sąlyginį leidimą prekiauti nauju histonų deacetilazės (HDAC) inhibitoriumi „Duvyzat®“ (givinostatu). Rekomenduojamas leidimas prekiauti skirtas Diušeno raumenų distrofija (DRD) sergantiems šešerių metų ir vyresniems vaikštantiems pacientams gydyti kartu su kortikosteroidais. Sąlyginis leidimas suteiktų galimybę „Duvyzat“ skirti pacientams, kol „Italfarmaco“ toliau kaups papildomus klinikinius įrodymus, kurie dar labiau sustiprins ir išplės iki šiol stebimus įtikinamus rezultatus. Europos Komisija (EK) peržiūrės ŽSVK rekomendaciją ir, tikimasi, galutinį sprendimą priims 2025 m. liepą. Kol bus gautas leidimas, „Italfarmaco“ glaudžiai bendradarbiaus su vietos valdžios institucijomis, siekdama palengvinti greitą prieigą ir užtikrinti, kad „Duvyzat“ būtų prieinamas visoje Europos Sąjungoje (ES).
„ŽSVK rekomendacija patvirtina „Duvyzat“ gydomąją galią, – sakė „Italfarmaco“ grupės vyriausiasis medicinos direktorius, medicinos gydytojas, mokslų daktaras Paolo Bettica. – Šis svarbus įvykis atspindi mūsų tvirtą įsipareigojimą tobulinti inovatyvius gydymo būdus, galinčius pakeisti DRD sergančių žmonių gyvenimą. Esame labai dėkingi šeimoms, slaugytojams ir pacientų bendruomenėms, kurių įsitraukimas ir parama padėjo pasiekti šį reikšmingą laimėjimą.“
„Negalima pervertinti skubaus Diušeno ligos eigą keičiančių gydymo būdų poreikio, todėl ši ŽSVK rekomendacija yra labai svarbus žingsnis į priekį. Per daugelį kruopščių tyrimų metų „Duvyzat“ nuosekliai pasižymėjo palankiu naudos ir rizikos santykiu ir gebėjimu svariai atitolinti ligos progresavimą daugeliui pacientų. Unikalus vaisto veikimo mechanizmas svarbiai papildo esamus gydymo būdus ir suteikia naujų vilčių, kad „Duvyzat“ galėtų tapti pagrindiniu gydymo būdu pacientams, sergantiems Diušeno raumenų distrofija“, – sakė Romos katalikiškojo universiteto (Italija) vaikų neurologijos profesorius, medicinos gydytojas, medicinos mokslų daktaras Eugenio Mercuri.
„Kartu su DRD bendruomene džiaugiamės ŽSVK nuomone, dėl kurios „Duvyzat“ taps prieinamas Diušeno raumenų distrofija sergantiems pacientams ES, – sakė „Italfarmaco Holding“ prezidentas ir „Italfarmaco“ grupės pirmininkas dr. Francesco De Santis. – Priėmus teigiamą sprendimą, šis naujas gydymas taps prieinamas pacientams, kol mes toliau kaupsime papildomus klinikinius įrodymus. Mūsų tikslas išlieka aiškus: gerinti Diušeno raumenų distrofijos paliestų asmenų gydymo rezultatus ir gyvenimo kokybę.“
Teigiamas ŽSVK sprendimas priimtas remiantis EPIDYS daugiacentrio, atsitiktinių imčių, dvigubai aklo, placebu kontroliuojamo 3 fazės tyrimo (NCT02851797) rezultatais. EPIDYS tyrimo metu 179 vaikštantys šešerių metų ir vyresni berniukai, be gydymo kortikosteroidais du kartus per parą gavo „Duvyzat“ arba placebą. EPIDYS tyrimo metu pasiekta pirminė vertinamoji baigtis ir pademonstruotas statistiniu ir klinikiniu požiūriu reikšmingas laiko, per kurį tiriamieji įveikia keturis laiptelius, skirtumas.
Be to, pademonstruoti palankūs „Duvyzat“ rezultatai pagal antrines vertinamąsias baigtis, įskaitant „North Star Ambulatory Assessment“ (NSAA) ir riebalų infiltracijos įvertinimą magnetinio rezonanso tomografu. Gydymas „Duvyzat“ buvo siejamas su 40 proc. mažesniu bendru balų už NSAA elementus praradimu. Tai rodo, kad „Duvyzat“ gali atitolinti ligos progresavimą sergantiems asmenims. Dauguma nepageidaujamų poveikių, pastebėtų vartojant „Duvyzat“, buvo lengvi arba vidutinio sunkumo. Šio tyrimo rezultatai buvo paskelbti leidinyje „The Lancet Neurology“ 2024 m. kovą.1 MDA konferencijos metu pristatyti šiuo metu vykdomo EPIDYS gydymo pratęsimo tyrimo ilgalaikiai duomenys, iš kurių matyti, kad givinostatas gali atitolinti ligos progresavimą. Taikant panašiausių atvejų analizės metodą, vidutinis amžius, kai pacientai nustojo vaikščioti, buvo 18,1 metų givinostatą gaunančių tiriamųjų grupėje, palyginti su 15,2 metų kontrolinėje grupėje.
2024 m. kovą JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Duvyzat“ šešerių metų ir vyresniems pacientams gydyti, nepriklausomai nuo gebėjimo vaikščioti. 2024 m. gruodį Jungtinės Karalystės Vaistų ir sveikatos priežiūros produktų reguliavimo agentūra (MHRA) visiškai patvirtino vaistą vaikštantiems šešerių metų ir vyresniems pacientams gydyti, o nevaikštantiems pacientams gydyti suteiktas sąlyginis patvirtinimas.
Pagal pediatrinių tyrimų planą (PIP) „Italfarmaco“ vykdo du papildomus klinikinius tyrimus, siekdama nustatyti vaisto saugumą ir veiksmingumą devynerių metų ir vyresniems DRD sergantiems nevaikštantiems pacientams (NCT 05933057) ir įvertinti ankstyvo gydymo saugumą ir galimą naudą dvejų–penkerių metų DRD sergantiems pacientams (NCT 06769633). Šie tyrimai yra neatsiejami nuo „Italfarmaco“ pastangų surinkti papildomų įrodymų ir geriau suprasti visą „Duvyzat“ gydomąją galią įvairiais ligos progresavimo etapais, siekiant užtikrinti, kad vaistas būtų prieinamas visiems DRD paveiktiems asmenims, nepriklausomai nuo jų amžiaus ar funkcinės būklės.
