EK sprendimas priimtas po to, kai 2025 m. balandžio 25 d. Europos vaistų agentūros (EVA) Žmonėms skirtų vaistų komitetas (ŽSVK) pateikė teigiamą nuomonę. Patvirtinimas taikomas visoms 27 ES valstybėms narėms, taip pat Islandijai, Lichtenšteinui ir Norvegijai. Dabar „Italfarmaco“ glaudžiai bendradarbiauja su nacionalinėmis valdžios institucijomis ir platinimo partneriais, kad būtų sudarytos palankesnės sąlygos laiku gauti „Duvyzat“ visoje ES.
„Europoje DRD sergantys žmonės jau seniai laukia naujų gydymo būdų, galinčių pakeisti šios pražūtingos ligos eigą. Iki šiol buvo nedaug patvirtintų gydymo būdų, kuriais būtų galima gydyti pagrindinę DRD patologiją plačiajai pacientų populiacijai. Tai pasikeitė patvirtinus „Duvyzat“, kuris lėtina ligos progresavimą ir išsaugo raumenų funkciją nepriklausomai nuo genų mutacijos, veikdamas ligos mechanizmus“, – sakė „Italfarmaco“ grupės vyriausiasis medicinos direktorius, medicinos gydytojas, mokslų daktaras Paolo Bettica. „Esame pasiryžę glaudžiai bendradarbiauti su sveikatos priežiūros institucijomis ir DRD bendruomene, kad užtikrintume galimybę laiku gauti šį svarbų naują gydymą visoje Europoje.“
„EK suteiktas „Duvyzat“ patvirtinimas yra jo terapinio potencialo pripažinimas ir „Italfarmaco“ mokslinės kompetencijos bei įsipareigojimo diegti naujoves retųjų ligų srityje įrodymas“, – sakė „Italfarmaco Holding“ prezidentas ir „Italfarmaco“ grupės pirmininkas dr. Francesco De Santis. „Šis svarbus įvykis reiškia, kad naujas gydymas bus prieinamas daugeliui DRD sergančių pacientų. „Italfarmaco“ šis pasiekimas dar kartą patvirtina, kad mes orientuojamės į gydymo metodų, galinčių reikšmingai pakeisti žmonių gyvenimus, tobulinimą.“
Sprendimas priimtas remiantis daugiacentrio, atsitiktinių imčių, dvigubai koduoto, placebu kontroliuojamo 3 fazės EPIDYS tyrimo (NCT02851797) teigiamais rezultatais. EPIDYS tyrimo metu 179 vaikštantys šešerių metų ir vyresni berniukai, be įprastinio gydymo kortikosteroidais, du kartus per parą gavo „Duvyzat“ arba placebą. EPIDYS tyrimo metu pasiekta pirminė vertinamoji baigtis ir pademonstruotas statistiniu ir klinikiniu požiūriu reikšmingas laiko, per kurį tiriamieji įveikia keturis laiptelius, skirtumas. Be to, pademonstruoti palankūs „Duvyzat“ rezultatai pagal antrines vertinamąsias baigtis, įskaitant „North Star Ambulatory Assessment“ (NSAA) ir riebalų infiltracijos įvertinimą magnetinio rezonanso tomografu. Gydymas „Duvyzat“ buvo siejamas su 40 proc. mažesniu bendru balų už NSAA elementus praradimu. Tai rodo, kad „Duvyzat“ gali atitolinti ligos progresavimą sergantiems asmenims. Dauguma nepageidaujamų poveikių, pastebėtų vartojant „Duvyzat“, buvo lengvi arba vidutinio sunkumo. Šio tyrimo rezultatai buvo paskelbti leidinyje „The Lancet Neurology“ 2024 m. kovą1. Ilgalaikiai vykdomo EPIDYS papildomo tyrimo duomenys, palyginti su natūralios ligos dinamikos grupėmis taikant panašiausių atvejų analizės metodą, parodė, kad vidutinis amžius, kai pacientai nustojo vaikščioti, buvo 18,1 metų „Duvyzat“ gaunančių tiriamųjų grupėje, palyginti su 15,2 metų kontrolinėje grupėje2.
EK suteikė sąlyginį leidimą prekiauti „Duvyzat“ ES. Patvirtinus „Duvyzat“, juo bus galima gydyti DRD sergančius 6 metų ir vyresnius vaikštančius pacientus, kol „Italfarmaco“ atliks papildomus klinikinius tyrimus, kurių tikslas – dar labiau patvirtinti ir apibūdinti jo terapinę naudą. Už ES ribų 2024 m. kovą JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Duvyzat“ 6 metų ir vyresniems pacientams gydyti. Jungtinėje Karalystėje Vaistų ir sveikatos priežiūros produktų reguliavimo agentūra (MHRA) patvirtino „Duvyzat“ 6 metų ir vyresniems vaikštantiems pacientams bei suteikė sąlyginį rinkodarinį leidimą nevaikštančių pacientų atžvilgiu.
